Дослідники з Університету Техасу в Південно-західному Центрі раку Сіммонса в Далласі протестували новий препарат Larotrectinib, який опинився ефективним в 93% відсотків захворювання у дітей. Результати клінічних досліджень були опубліковані в журналі The Lancet.
Larotrectinib є першими ліками від раку, які діють на ген клітини раку, незалежно від його типу.
«У деяких раках частина гена TRK приєднується до іншого гену, який називається злиттям», – сказав д-р Тед Лаец, помічник професора педіатрії Південно-Західного і провідний автор дослідження. «Коли це відбувається, відбувається неухильне зростання клітин раку. Що унікально щодо цього препарату, так це те, що він дуже вибірковий і лише блокує рецептори TRK ».
Ці злиття TRK зустрічаються в декількох поширених ракових пухлинах у дорослих людей, але вони також часто є причиною рідкісних онкозахворювань у дітей.
Перший етап клінічних випробувань почався в грудні 2015 року. Завершити їх вчені планують в грудні 2019 році, протестувавши препарат на 92 учасниках.
«У кожного пацієнта з TRK-злиттям-позитивної пухлини, обробленої в цьому дослідженні препаратом, пухлина стала скорочуватися», – каже Лаец.
Дослідження проводилося в період між 21 грудня 2015 року і 13 квітня 2017 року серед 24 учасників віком від 1 місяця до 21 років. Сімнадцять мали злиття TRK, а сім – немали.
За словами дослідників, всі, крім одного з пацієнтів з ТРК, отримали «позитивну відповідь». Єдиним винятком була регресія пухлини, яка не відповідала критеріям позитивної відповіді.
